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Österreich

Wissenswertes über unsere Therapien von seltenen Erkrankungen



C 1 -Inhibitor-Konzentrat ist ein aus Plasma gewonnenes intravenöses Präparat, in dem das bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) fehlende oder defekte Protein (C 1 -Esterase-Inhibitor) enthalten ist. Ohne C1-Inhibitor leiden HAE-Patienten immer wieder an Episoden von raschem Anschwellen von Hautarealen und der darunter liegenden Gewebe, die auch Gesicht, Mund und Rachen betreffen. In seltenen Fällen können diese Episoden lebensbedrohlich sein.

Seltene Erkrankungen Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene, chronische Krankheit, die genetisch bedingt, also vererbbar, ist. C1-Inhibitor-Konzentrat - eine plasmabasierte Therapie zur Behandlung dieser Krankheit - enthält das C1-Inhibitor-Protein, das bei Patienten mit HAE fehlt oder gestört ist.

Unsere Immunglobulintherapien werden zur Vorbeugung und Behandlung von Infektionen und Erkrankungen wie der primären Immundefizienz (PID) und der Immun-Thrombozytopenie (ITP) eingesetzt. 


Bei der primären Immundefizienz handelt es sich um eine genetisch bedingte Krankheit, die eine Gruppe von Störungen beschreibt. Verursacht werden diese Störungen dadurch, dass einige vom Immunsystem benötigte Antikörper entweder fehlen oder in ihrer Wirkungsweise gestört sind. Charakterisiert wird diese Erkrankung durch häufig auftretende Infektionen, die sich nur schwer behandeln lassen und häufig lebensbedrohliche Formen annehmen. 

Die Immun-Thrombozytopenie wird durch einen Mangel an Thrombozyten verursacht. Die meisten Fälle stehen in Verbindung mit Antikörpern gegen Thrombozyten und sehr niedrige Plättchenzahlenkönnen sowohl zu einer ungewöhnlich hohen Blutungsneigung als auch zu einer roten oder purpurroten Verfärbung der Haut führen. Die Weltgesundheitsorganisation hat über 100 Immundefekte identifziert, die von extrem seltenen Defekten (wie schwere kombinierte Immundefekte mit 1 Fall pro 1 Million Einwohner) bis hin zum häufiger auftretenden (1 Fall pro 500 Einwohner) selektiven IgA-Mangel reichen.

Alpha1-Proteinase-lnhibitoren (A1-PI) werden zur Behandlung des Alpha1- Proteinase-Inhibitor-Mangels (A1-PI- Defizienz oder Alpha-1) und des Alpha1-Antitrypsin (A1-AT)-Mangels eingesetzt. Proteinase-lnhibitoren sind Proteine, die die Wirkung von Peptidasen hemmen. Peptidasen sind Enzyme, die Proteine abbauen. A1-PI-Defizienz ist eine erbliche chronische Krankheit, die zu Emphysem, einer chronischen, obstruktiven Lungenkrankheit, führen kann. Wenn Emphyseme unbehandelt bleiben, können sie zu schweren Lungenschäden und bis zum Tod führen. 

A1-AT-Mangel ist eine genetisch bedingte Krankheit, die zu Leber- und Lungenversagen führt. A1-Pls hemmen den Abbau von Lungengewebe und sind als Erhaltungstherapie für Patienten rnit A1-PI-Defizienz oder mit A1-AT- Mangel mit klinischen Zeichen eines Emphysems indiziert.